英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司研发的一款血友病疗法在欧盟监管方面传来喜讯。欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐批准Adynovi（抗血友病因子[重组]，聚乙二醇化），用于12岁及以上青少年及成人A型血有病患者的按需治疗（on-demand use）及预防性治疗（prophylactic use）。欧盟委员会（EC）在做出最终审查决定时通常都会采纳CHMP的建议，这也意味着，Adynovi很有可能在未来2-3个月内获批。如果上市，Adynovi将为A型血友病患者群体提供一种一周2次的预防性治疗选择。
Adynovi最初由Baxalta研发，该公司是百特国际（Baxter International）于2015年拆分并上市的生物制药公司，继承了百特全部的血液疾病产品、肿瘤药物、免疫疾病药物。Shire于2016年初豪掷320亿美元收购Baxalta，进一步奠定了罕见病领域的领先地位。
Adynovi是基于百特已上市产品ADVATE研发的一种半衰期延长的重组凝血因子VIII（rFVIII），开发用于A型血液病的治疗。ADVATE是百特的龙头产品，上市时间超过10年，是全球处方量最多的FVIII产品。
Adynovi是ADVATE的长效版，采用了新型聚乙二醇化技术延长药物在体内的循环半衰期，该药将为A型血友病患者提供一种重要的新治疗选择。在美国，该药于2015年11月获FDA批准，以品牌名Adynovate上市销售，用于A型血有病青少年（12岁以上）和成人患者的预防性治疗（降低出血频率）、按需治疗及出血控制。
与未经修饰的抗血友病因子相比，Adynovi/Adynovate在血液中能持续更久，用药时间间隔更长，将为治疗A型血有病及减少出血频率提供更可靠的治疗选择。值得一提的是，在美国，该药也是第10个被批准上市的重组VIII因子。
Adynovi上市许可申请（MAA）的提交，是基于3个III期临床研究的数据，包括：（1）在12-65岁A型血有病群体中开展的一项前瞻性、全球性、多中心、开放标签、非随机III期研究；（2）在12岁及以下重度A型血液病儿科患者中开展的一项前瞻性、非对照、开放标签、多中心III期研究；（3）一项在15例接受外科手术治疗的重度A型血液病中评估Adynovi用于围手术期止血的疗效和安全性III期研究。这些研究数据已于2015年12月公布。
A型血有病是一种X染色体连锁的凝血因子VIII量和分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病，多发于男性。该病通常是由体内VIII因子缺乏引起，可引起关节点的反复出血，从而导致关节严重受损。在欧盟，A型血友病是一种罕见性疾病。当前，该病影响全球超过15万人，其中大约75%的患者未能接受充分治疗或获取到药物治疗。