Express Scripts首席医疗官Steve Miller是目前高药价争论中言辞最激烈的声音之一。相信不久之后，Steve Miller会对诺华售价高达47.5万美元的CAR-T白血病药物发表看法。
Miller在一篇博客文章中写道，“虽然Kymriah的价格低于一些分析师预期的60万美元至75万美元，但其仍然比其他特种药物还要高得多。”
作为首款CAR-T药物，诺华正在与美国医疗保险与医疗补助服务中心（CMS）讨论“按疗效付费”的定价方案，如果确定该方案，只需对治疗有效的患者收费，在治疗后的一个月后付费。考虑到年轻患者巨大的“生命价值”，该方案的价格将明显高于47.5万美元。
这一方法旨在包括基于适应证的药物定价以及根据所获得的临床结果支持针对某一药物的相关支付，如Kymriah的最初适应症，从而消除医疗保健系统的低效。与Kymriah和CAR-T细胞疗法更多未来适应证相关的其他基于价值的方法目前正在讨论中。
此外，诺华还将与CMS进行合作，以便制定基于疗效的方法，即只有在儿童和年轻成年ALL患者接受治疗的第一个月结束时，对Kymriah显示出一定疗效后再行完成支付。诺华将会针对具有最大相关性且基于疗效的方法对后续潜在适应证进行评审。
但Miller指出，“这种付款方式将会造成药学效益管理者（PBM）和其他付款人的困扰，医疗体系并不是为了这种经济模式而设立的。”
诺华公司的一名发言人在一封电子邮件中说，“该药物的健康保健计划将评估Kymriah的临床和经济效益，并作出独立的报销决定。患者的自付费用将因患者参保的健康计划而异，同时我们也在为美国境内符合条件却未投保或未得到保险的患者提供治疗机会。”
此外，她补充道，“该公司已经与CMS制定了一项基于实际疗效的结算方法来偿付Kymriah，方法指出只有当这些患者在第一个月底之后对Kymriah做出临床反应时才允许全额付款。诺华正在与CMS和其他利益相关者沟通具体细节，尽快将这种新的定价模式落实到位，尽管有很多障碍，诺华将继续致力于实现这一目标。”
Kymriah是首个活体药物，理想情况下不仅不会被代谢清除，还会在体内扩增。Kymriah也是高度个体化的肿瘤疗法，因为这些药物前体是患者自身的免疫细胞。由于这些细胞需要在体外基因改造，所以有人也把它叫做基因疗法，但这个叫法很多人不同意，因为CAR-T和体内基因疗法有较大区别。尽管大众认可这是一种复杂而昂贵的治疗过程，且最终的价格实际上低于预期水平。但是当前对药物定价过高的担忧越来越多，47.5万美元的售价也成为了诺华公司无法避免的问题。
根据Miller的说法，Express Scripts正在与制药行业和政策制定者一起研究基因治疗的替代支付模式。他在博客文章中写道：“目前商讨的想法包括治疗一段时间后再付款，建立保险公司的风险池并融资一次性付款。一个成功的模式必须解决保险公司或雇主的病人的差异，并随着治疗的推移跟踪他们的健康结果，并确保如果治疗停止起效，就不会要求付款。”
对此，考虑到他们尝试替代支付模式的历史，诺华公司似乎有可能开始进行这些讨论。例如，去年，随后诺华也进行了相关的价格策略调整，提出根据Entresto在真实世界的表现增加（如果未达到预期疗效）或降低（超过预期疗效）折扣并与保险公司签署支付协议。
然而，正如米勒所指出的那样，基因治疗引入了一整套新的付款挑战。像Kymriah这样的治疗被设计为一次施用，这使得制药公司在“每个患者需要一次性支付全部费用”。
Miller举了两个在欧洲经过批准的基因治疗方法作为例子，他警告称提供高价基因疗法可能无法取得预期的效果。一个是UniQure的Glybera，用于治疗代谢紊乱脂蛋白脂肪酶缺乏症，价格为140万美元，最终由于缺乏需求而从市场上拉下来。另一个是葛兰素史克公司的Strimvelis，价格为665,000美元，用于治疗免疫缺陷症ADA-SCID，这种药物迄今未能达到销售预期。
Glybera面临着疗效是否确切的质疑，Strimvelis目前仅向非常小数量的患者人群销售（每年约有15名欧洲儿童被诊断为ADA-SCID）。Kymriah的临床试验是在美国、欧盟、加拿大、澳大利亚和日本的25个中心内进行的首个儿童全球性CAR-T细胞疗法注册试验。这项关键性、开放标签、多中心、单臂II期ELIANA研究结果显示，68名患者接受了输注，63名患者可进行疗效评估。结果显示，在接受Kymriah治疗的患者中，83％（52/63）在接受输注的三个月内达到了完全缓解(CR)或显示血细胞计数未完全恢复的CR(CRi)。
Miller表示，“Express Scripts对基因治疗未来的发展和潜力既兴奋又担心。目前有600种这样的药物用于癌症药物治疗方案，另有500种用于研究罕见疾病。但是，他表示如果每种药物的售价都如Kymriah一样昂贵，公司无法保证对每种药物支付治疗费用。随着这些拯救生命和革命性治疗方法的不断发展，付费者、制药公司和政策制定者必须通力合作，以便让更多的患者得到合适的治疗机会。”（新浪医药编译/范东东）
文章参考来源：How to cover Novartis’ $475K CAR-T drug Kymriah? A ‘new payment model’ is the only way, Express Scripts says