诺华和吉利德的两种自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法上市已有一年多，然而近期数据显示，这两款产品第一年的累计收入不到2.5亿美元。为了提升欧洲市场销量，诺华日前正专注于降低其CAR-T肿瘤治疗的制造成本，并在欧洲地区推行其CAR-T疗法药物Kymriah（tisagenlecleucel），探索如何将该疗法更好地推行给晚期白血病患者的方法。此外，诺华还表示，在积极探索CAR-T疗法的替代解决方案，比如通用型CAR-T疗法。
目前，英国是欧洲第一个为患者提供CAR-T疗法的国家。英国国家医疗保障体系（NHS）上周宣布，将通过英国癌症药物基金会的方式向英国境内的患者提供Kymriah。此外，诺华也与欧盟其他国家在进行谈判，该公司欧洲细胞和基因治疗负责人Emanuele Ostuni表示，“与欧洲各个机构的谈判是具有建设性的，医疗机构和处方者也很希望将这种治疗方法带给患者。”
在英国，Kymriah单一剂量的价格售价为28.2万英镑。Ostuni认为，“患者和机构可以看到Kymriah所带来的治疗收益，一旦他们意识到这一点，就完全能够接受这样的价格。与患者所获得的治疗收益相比，Kymriah售价是合理的。欧洲各地区的卫生系统也正在准备批准一些可以对患者产生巨大治疗影响的药物。”实际上，Kymriah在英国的售价已经给出了不少折扣，该药物在美上市的标价为47.5万美元。
诺华肿瘤学首席执行官Liz Barrett在早前的经济学家癌症战争会议上表示，该公司正在对制药基础设施进行大量投资，以便能够让更多的患者接受到这种治疗，重点对象是儿童和青年急性淋巴细胞白血病患者。
Kymriah是一种基因改良的自体T细胞免疫疗法。每一剂量的Kymriah是一种定制的治疗方法，采用病人自己的T细胞制成。通过采集病人的T细胞后将其送至生产中心，在那里T细胞被基因改良，细胞中包含了一种含有特定蛋白质（嵌合抗原受体或CAR）的新基因，它可以指导T细胞瞄准并杀死表面有特定抗原（CD19）的白血病细胞。一旦细胞被改良，它们就会被注入到病人体内去杀死癌细胞。
CAR-T的工艺总体上可以分为基因载体的制备、T细胞的制备和工艺的研究策略这几个方面。基因载体的制备、T细胞的制备最重要的无疑是实现cGMP级别的生产流程，另外产业化阶段大量的T细胞的制备、基因载体的纯化、CAR-T的活性的检测方面也面临着重大的考验。目前，诺华在较大的制药中心来制造细胞，然后将它们运送到患者所在的医疗机构当中。
Barrett表示，诺华公司正在寻求将生产设施转移到更靠近诊所的地方，以便能够加快患者接受治疗的效率。“我们正在努力建立新的技术来打破CAR-T制备上原有的障碍，以便我们能够更有效、高效地将其交付给相应的患者。”Barrett补充，诺华也正在关注市面上现有的同种异体疗法，以确定它们是否是CAR-Ts的可行替代品。
Allogene和Cellectis公司共同合作的同种异体CAR-T疗法，也常被称为通用型CAR-T疗法。与普通的CAR-T疗法不同，通用型CAR-T疗法无需重复从患者体内提取免疫细胞、体外编辑和改造、体外扩增、输注回患者体内这一繁复而耗时的过程。相反，通用型CAR-T疗法能事先在健康捐献者中获取免疫细胞并进行制备。等到患者有需求时，可以随时使用，省去了漫长的制备和运输过程，如果最终试验能够成功，该疗法将能够极大降低治疗成本，减轻患者负担。
Barrett表示，“诺华正在等待相关的同种异体疗法能否产生与已经批准的CAR-Ts一致的治疗结果。目前需要解决的问题是，需要获得患者所需的、足量的治疗高响应率的细胞，诺华也正在整个欧洲范围内努力建立全面的诊所网络和健康系统覆盖，相信未来将能够提供给患者广泛的癌症细胞治疗组合。”（新浪医药编译/范东东）
文章参考来源：
1、Novartis focusing on cutting CAR-T costs ahead of EU launches
2、Novartis’ CAR-T cancer drug available on NHS to young people