美国生物技术巨头安进（Amgen）与合作伙伴优时比（UCB）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）骨骼、生殖和泌尿药物咨询委员会（BRUDAC）已计划在2019年1月16日对Evenity（romosozumab）治疗存在骨折高风险的绝经后女性骨质疏松症的生物制品许可申请（BLA）进行审查。
Evenity是一种全人源化单克隆抗体，通过抑制骨硬化蛋白（sclerostin）的活性发挥作用，该药具有双重作用，促进骨形成的同时可减少骨吸收，增加骨密度（BMD），降低骨折风险。骨硬化蛋白又名硬骨素，由骨硬化蛋白基因（SOST）编码，是一种分泌型糖蛋白。体内研究证明，骨硬化蛋白特异性地表达于骨细胞（osteocyte）中，通过作用于成骨细胞而在骨代谢中起重要作用。SOST基因的表达受应力作用、激素、氧浓度等因素的影响。拮抗骨硬化蛋白可以缓解骨质疏松的症状，这为临床治疗骨质疏松等疾病提供了新思路与新方法。
Evenity的开发项目包括3个关键性III期临床研究，入组超过11000例患者，其中：FRAME研究入组了7180例绝经后女性骨质疏松症患者，ARCH入组了存在骨折高风险的绝经后女性骨质疏松症患者，BRIDGE入组了245例男性骨质疏松症患者。
BRUDAC将集中讨论FRAME和ARCH研究的数据，以审查Evenity的临床效益-风险概况：在绝经后女性骨质疏松症患者中降低骨折风险及增加骨密度（BMD）的潜力，以及ARCH研究中发现的心血管安全信号。
安进研发执行副总裁David M. Reese表示，“在骨折后，患有骨质疏松症的绝经后女性患者在随后的一年中发生骨折的风险是绝经后女性的5倍，这些骨折事件可能改变患者的生活。然而，这些患者通常仍没有得到诊断和治疗，并且可能受益于潜在的新的骨形成疗法，在临床研究中，Evenity已被证实在第一年里可降低这些患者的骨折风险。我们期待着与BRUDAC讨论Evenity临床项目的疗效和安全性数据。”
UCB骨骼主管及执行副总裁Pascale Richetta表示，“我们目前看到在骨质疏松症的管理和治疗方面存在很大差距，特别是在骨折后的医疗环境中，据估计在67岁及以上女性中，77%的患者在骨折发生后的头6个月内仍没有得到诊断和治疗。这清楚地提醒我们，需要改善骨折后护理并降低未来骨折的风险。我们认为，Evenity有潜力帮助存在骨折高风险的绝经后女性骨质疏松症患者，我们期待着与BRUDAC的互动。”
安进和UCB于2016年7月首次向FDA提交了Evenity的BLA，但在2017年7月收到FDA的完整回应函（CRL）。在补充了ARCH和BRIDGE研究的数据后，安进在今年7月再次向FDA提交了Evenity的BLA。目前，Evenity也正在接受全球其他国家监管机构的审查，包括欧洲和日本。
原文出处：Amgen And UCB Announce FDA Advisory Committee Meeting To Review EVENITY™ (romosozumab) For The Treatment Of Osteoporosis In Postmenopausal Women At High Risk For Fracture
原标题：骨质疏松症新药！安进/优时比Evenity即将面临美国FDA专家委员会审查