GW Pharmaceuticals及其美国子公司Greenwich Biosciences近日宣布，权威医学期刊《柳叶刀》发表了大麻类药物Epidiolex（cannabidiol）的3期临床试验的积极结果。该试验评估了Epidiolex在Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者中的疗效。
LGS是一种罕见的终身形式的癫痫症。它从儿童时期开始发病，并伴有高死亡率和显著的发育迟缓。多达30%的患者无法找到发病原因。LGS患者通常有多种癫痫发作类型，包括摔倒和惊厥性癫痫发作，导致跌倒和受伤。这些患者急需新的治疗方法来控制疾病。
Epidiolex作为GW的主要候选药物，有潜力成为一款新型的抗癫痫药物（AEDs）。它是纯化的大麻二酚（CBD）——一种缺乏欣快副作用的大麻素，目前正被研究用于治疗一些罕见、严重的儿童发作性癫痫症。美国FDA于去年12月接受了Epidiolex用于治疗LGS和Dravet综合征的新药申请（NDA），预计会于今年6月27日之前做出回应。欧洲药品管理局（EMA）也于去年12月接受了Epidiolex的营销授权申请（MAA），预计会于2019年初做出决定。
此次研究共招募了171名年龄在2-55岁的LGS患者，他们的癫痫发作不受现有治疗方案的控制。这些患者在现有治疗之上被随机分配加入Epidiolex（20mg/kg/d）或安慰剂治疗。他们在基线时的中位癫痫发作频率为每月74次。在14周的治疗期间，与安慰剂组相比，Epidiolex组患者有更显著的癫痫发作中位数减少（44% vs. 22%, p=0.0135），达到了该研究的主要终点。敏感性分析证实，该药物的治疗效果在治疗的第一个月确定，并在整个治疗期间持续。来自关键次要终点的结果显示，与安慰剂组相比，Epidiolex组有显著更多的患者经历癫痫发作减少50%以上（44% vs. 24%, P=0.0043），且Epidiolex组的总发作频率显著降低（41% vs. 14%, p=0.0005）。 除此之外，患者对加入Epidiolex的治疗的耐受性良好，安全性也与之前报道的结果一致。
“《柳叶刀》的这项具有里程碑意义的研究是一项令人振奋的成果，这是继去年在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表后，Epidiolex第二次在知名杂志上发表数据，”GW的首席执行官Justin Gover先生说：“这些发表数据强调了Epidiolex解决LGS和Dravet综合征这两个非常具有挑战性的癫痫症中重大未满足需求的潜力。我们期待与FDA和EMA合作，审查Epidiolex的市场应用。我们专注于尽快为合适的患者和看护人员提供这种重要的新药。”
“这些积极成果的发表对LGS群体来说是一个令人兴奋的里程碑，令我们感到鼓舞的是，一种新的治疗方法很快就会出现，”LGS基金会执行董事Christina SanInocencio博士表示：“对持续与不受控的癫痫发作斗争的患者来说，他们急需额外的治疗选择。这些结果为那些罹患这种衰弱性疾病的患者提供了亟需的希望。”
“LGS是最难治疗的癫痫类型之一，大多数患者对现有疗法没有足够的反应，”该研究主要作者、麻省总医院（Massachusetts General Hospital）儿科癫痫主任兼哈佛大学医学院神经学教授Elizabeth Elizabeth Thiele博士说：“这些结果表明，Epidiolex可能为LGS患者提供具有临床意义的好处。”
“不受控制的癫痫发作会严重影响患者及其家属的生活。像LGS这样难以治疗的癫痫对新的治疗选择有着巨大需求，”癫痫基金会总裁兼首席执行官Philip Gattone先生说：“这项随机对照临床研究为大麻二酚可能减少癫痫发作提供了正面证据。我们对LGS的潜在新治疗方案感到兴奋。”
我们期待这款新药能为饱受癫痫发作折磨的患者提供新的治疗选择。
参考资料：
[1] GW on fire: PhIII epilepsy data signals success ahead for first CBD drug
[2] GW Pharmaceuticals官方网站