美国当地时间周二（1月22日），美国食品和药物管理局（FDA）发布了关于加速批准途径下批准的药物和生物制剂标签的指南文件。加速审批计划允许该机构以基于替代或中间临床终点治疗严重或危及生命的疾病，优先批准某些产品，并指出这些临床终点可能合理地预测临床获益。在批准加速批准时，FDA将要求申请者完成上市后研究以确认产品的实际临床益处符合预期。（相关链接：https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/FDAInBrief/ucm629689.htm）
Gottlieb指出，“为确保这一途径保持稳健发展，我们采取了新的步骤，帮助确保产品标签能够充分提供支持加速批准的临床证据和完整信息，并明确指出必须满足上市后的承诺。在确认临床受益后，可以修改适应症和使用说明中的部分信息，以反映有实质性证据证明的有效性状况，包括任何新的或剩余的使用限制说明。对于那些获得加速批准但也被批准用于其他适应症的产品，FDA表示，产品提供商必须更新标签以删除与撤销指示相关的信息。
然而，新政策的提出并不能为FDA关门带来多大的改善，外界越来越担心这一停摆未来会造成更加巨大的麻烦。美国当地时间23日，50位美国医学界代表和患者组织向美国总统Donald Trump、众议院议长Nancy Patricia发出了一封声明信，表示希望当权者能够密切关注关闭FDA对美国民众获取治疗药品的严重后果。他们写道，“我们担心这种持续停摆不仅使美国民众目前的健康和安全处于危险，更是会将未来的科学发现和创新治疗置于危险境地，我们要求总统和国会立即采取行动，使FDA恢复全部正常的行政功能。”
受历史上最长的美国政府关门影响，美国食品和药物管理局（FDA）在此期间也难免深受其害，虽然目前FDA靠之前的存留资金，在勉强维持部分监管功能的继续运作，但如果停摆持续进行并且存量费用耗尽，将可能导致重大问题的出现。
引用两位FDA官员的说法，在几周内，FDA对药品和医疗器械的审查工作可能会停止，这将影响数十种药物的申请流程，并可能造成大量申请的积压情况，及时恢复正常后也会严重推迟整个审批的时间。Jefferies分析师表示，如果政府陷入僵局的状况未能及时解决，可能受影响的近期产品包括Sage公司产后抑郁症治疗药物brexanolone，Karyopharm公司多发性骨髓瘤药物selinexor，以及AMAG Pharma女性性唤起药物bremelanotide。
FDA运行经费中的60%来自所有在机构注册的厂家缴纳的费用，但还有40%仰赖于国会拨款。政府关门以来，得不到新拨款的FDA只能用现有的剩余资金来维持大约几周时间的运行。FDA局长Gottlieb日前表示，对于接下来的审查申请工作，FDA的剩余资金已捉襟见肘。该机构目前接受不到《处方药使用费法案》规定的任何新的使用费。现有审查资金来自政府关闭前制药公司支付的费用，为了最大限度地保留机构功能，FDA已经限制了职员的工资，大约40%的FDA雇员现在没有工作。Gottlieb表示，他对被停工的雇员以及那些预计没有薪水工作的员工所面临的困难表示遗憾。
根据《华尔街日报》报道，若政府关门短期无法解决，FDA最快将于2月初出现“无米可炊”的情况，届时新药审核将中断，进而影响包括癌症治疗等新药的上市进程。预估在2月左右，该机构就会停止新药申请的审核业务。按规定，FDA共2,000名的新药和医疗设备员工不得从事无偿工作，全部将放无薪假。
目前FDA仍然有大约一个月的处方药使用费资金，这意味着在2018年12月22日部分关闭前提交和支付过费用的审核申请以及任何咨询委员会会议将继续进行，而在这一日期之后的审核申请等活动将被暂时搁置。该机构已将有限的人员和精力集中到公共安全相关的紧急活动当中去，除非有立即致死或造成损害风险的事件，FDA才能召回相关员工上班，但药物审查显然并不符合相关的优先处理标准。外界对于FDA关门的状况表现出强烈的担忧。分析人士认为，尽管FDA可能会宣布优先审查和/或其他高需求优先考虑的药物申请方案，但这种情况下其他随后提交的新申请还是会继续维持延迟的趋势。
最新消息显示，美国参议院将于美国当地时间周四（24日）进行投票，如果最终通过，政府关门将会结束，FDA的资金和监管职能也将恢复正常运转。（新浪医药编译/范东东）
文章参考来源：
1、Things could get hairy at FDA if shutdown continues: analysts
2、FDA finalizes accelerated approval labeling guidance
3、Shutdown risks delaying FDA approval of potentially lifesaving drugs and therapies