日前，刚果民主共和国（DRC）批准了赛诺菲公司fexinidazole用于治疗布鲁西冈比亚锥虫引起的非洲锥虫病（HAT，通常称为昏睡病）的营销许可，这是用于昏睡病的第一种直接口服治疗方法。这项批准为该药物在其他发展中国家的批准铺平了道路。目前，fexinidazole已计划在乌干达提交上市申请。
昏睡病通常是致命的，一直没有较好的治疗办法，大多由舌蝇（tsetse fly）叮咬传播，会引起神经系统症状，包括攻击性行为、精神异常和睡眠紊乱，撒哈拉以南的非洲地区约有6500万人处于这种疾病的危险之中。“我与昏睡病有不解之缘，我在东非长大，母亲总是担心昏睡病会影响我们的家庭”，赛诺菲医疗公司首席医疗官兼执行副总裁Ameet Nathwani博士表示，“在刚果民主共和国批准fexinidazole给了赛诺菲很大的希望，我们会在明年努力消除昏睡病的危害。”
全球大多数昏睡病患者居住在刚果民主共和国，其次是中非共和国，几内亚和乍得。世界卫生组织于2018年7月公布的最新数据证实，该疾病的新病例数量持续下降。2017年仅向世界卫生组织报告了1,447例新病例，而2016年为2,164例，2009年为9,870例。2017年有85％的昏睡病患者有昏睡症状，目前昏睡病的治疗方案虽然有效，但对患者和卫生工作者来说是一项繁重的工作，包括需要住院治疗及长期的后勤保障挑战，尤其是生活在偏远地区的人们无法享受到这种治疗方法带来的益处。
此次刚果共和国批准fexinidazole作为每日一次口服治疗昏睡病的药物，治疗周期仅为10天。Fexinidazole适用于疾病早期阶段以及寄生虫穿过血脑屏障的疾病第二阶段。发展到第二阶段的昏睡病患者病情十分严重，会出现神经系统症状，而fexinidazole可以消除各类型患者住院治疗的需要。
Fexinidazole是由赛诺菲和DNDi合作开发的，该药物是一种5-硝基咪唑衍生物，最初由Hoechst于20世纪80年代开发，但后来由于战略原因而被废弃。在DNDi寻找具有抗寄生虫活性的化合物期间，该药物于2005年与瑞士热带和公共卫生研究所合作确定，可用于由布鲁西冈比亚锥虫（Trypanosoma brucei gambiense）引起的口疮。随后，DNDi要求拥有fexinidazole专利，赛诺菲重新启动对fexinidazole的研究以治疗昏睡病。
2018年11月16日，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会建议批准使用fexinidazole治疗昏睡病。该公司指出，这种药物是第一种对口疮和昏睡病都有效的口服治疗药物。赛诺菲表示，在涉及总共749名患者的临床试验中，fexinidazole在儿童和成人的口疮和昏睡病中都表现出了有效性。DNDi热带病主任Nathalie Strub-Wourgaft博士说，“我们期待将fexinidazole作为昏睡病的一线治疗，也欢迎在EMA批准之后，刚果民主共和国迅速批准fexinidazole，这证明了刚果民主共和国政府通过卫生部致力于在2020年消除昏睡病这一公共卫生问题。”（新浪医药编译/范东东）
文章参考来源：
1、Fexinidazole, the first all-oral treatment for sleeping sickness, approved in Democratic Republic of Congo