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诺和诺德Esperoct®获欧盟批准用于青少年和成人A型血友病

2019-06-26 10:15:59 来源:新浪医药新闻

编译丨Violet

诺和诺德6月20日宣布,其长效化凝血因子VIIIEsperoct®(turoctocog alfa pegol,N8-GP)获得欧盟委员会的上市许可,用于治疗青少年(≥12岁)和成人A型血友病。该授权涵盖所有28个欧盟成员国。

A型血友病是由缺失或缺陷的FVIII引起的遗传性疾病,往往幼年发病。其症状为凝血功能障碍,患有血友病A的人往往流血的时间比其他人长,出血可发生在内部关节和肌肉,或外部的轻微切口、牙科手术或创伤。血友病长期发作可影响骨关节生长发育,导致关节畸形及肌肉萎缩,使患者活动困难。

Esperoct是一种FVIII浓缩物的重组形式,可以替代A型血友病患者缺失的因子VIII,作为替代治疗,可将成人/青少年患者的半衰期延长1.6倍。

Esperoct的疗效和安全性评估基于在A型血友病中进行的最大的预登记临床试验,其中包括270名以前接受过治疗且症状严重的A型血友病患者,他们有5年以上的临床暴露。研究显示,Esperoct可提供有效预防,减少出血发作的频率,在成人和青少年中每4天以50IU/kg剂量给药,年出血率为1.18。此外,Esperoct被发现可用于预防和控制出血事件,以及围手术期的出血事件。

治疗剂量和时间取决于FVIII缺乏症的严重程度、出血的位置和程度以及患者的临床情况。在发生重大手术或危及生命的出血事件时,有必要仔细监测替代治疗。

表1 Esperoct控制出血事件的使用剂量

资料

在临床试验中,Esperoct耐受性良好,未发现安全性问题,整体安全性与其他长效FVIII产品的安全性相似。诺和诺德预计将于2019年下半年在首批欧洲国家推出Esperoct。2019年2月,Esperoct获得美国FDA批准,但是由于第三方知识产权协议,该药预计在2020年前不会在美国上市。

参考来源:

1.Esperoct® (turoctocog alfa pegol, N8-GP) approved in the EU

2.Hemophilia A

3.Esperoct (turoctocog alfa pegol) for the Treatment of Haemophilia A

4、Package Insert - ESPEROCT

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