英国制药公司Shire近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Gattex（替度鲁肽，teduglutide）的补充新药申请（sNDA）。该sNDA申请批准扩大Gattex注射液的适应症，用于依赖肠外支持的短肠综合征（SBS）儿科患者（1-17岁）的治疗。FDA预计将在2019年3月份作出审查决定。Gattex是一种处方药，之前已获FDA批准用于依赖肠外支持的SBS成人患者。
SBS是由手术切除引起的严重、慢性和罕见的吸收不良障碍。SBS患者无法从其饮食中吸收足够的营养和液体。吸收不良会导致这类患者出现腹泻、脱水、电解质紊乱和营养不良。除了严重的并发症，SBS患者的社会生活也会受到严重限制。SBS儿童由于新生儿先天性疾病或后天性疾病手术切除了大部分小肠，需要长期接受肠外/静脉（PN/IV）输注。
Shire公司首席医疗官Howard Mayer表示，FDA受理Gattex sNDA是该公司评估Gattex作为依赖肠外支持的SBS儿科患者潜在治疗选择方面的一个重要里程碑。解决罕见疾病领域的医疗需求是Shire公司的重点，我们很高兴继续推进胃肠道组合产品开发，帮助患有罕见和特殊胃肠病的患者群体。
sNDA中纳入的数据包括来自2个核心的、已完成的III期临床研究（TED-C14-006和TED-C13-003）的数据，以及来自2个正在进行的扩展研究的中期数据。
在美国市场，Gattex于2012年底获批，成为SBS长期治疗近40年来首次获得的重大进展。该药的独特作用机制可增强胃肠道的吸收。在临床研究中，患者所需肠外/静脉（PN/IV）输注体积和每周输注天数相对基线显著降低，此外，某些患者甚至可摆脱PN/IV支持。
原文出处：U.S. FDA Accepts for Filing Shire’s Supplemental New Drug Application for GATTEX® (teduglutide [rDNA origin]) for Children with Short Bowel Syndrome
原标题：短肠综合征新药！Shire公司Gattex（替度鲁肽）治疗儿科适应症在美国进入正式审查