今日，在业内的翘首以盼中，由卫材（Eisai）与百健（Biogen）带来的阿兹海默病新药BAN2401终于公布了其出色的2期临床数据。一些专家指出，这款新药取得的成果令人印象深刻！
阿兹海默病是最为常见的神经退行性疾病之一，其发病率随年龄上升而迅速增加。随着社会老龄化程度的加剧，这一疾病将会带来越来越严重的负担。不幸的是，阿兹海默病在新药研发领域看似是一大难以逾越的险峰——过去的15年里，无数充满希望的新药分子均在关键临床试验中败下阵来。至今，患者们依旧缺乏有效的治疗方案。
BAN2401也曾是一款被宣判死刑的临床新药。这是一款人源化的抗体，能选择性地抑制β-淀粉样原纤维。按设计，它有望通过减少β-淀粉样蛋白，改善阿兹海默病的病情。但在12个月的节点上，这款新药却未能达到其主要临床终点，因此也被认为是另一个研发失败的新药。
但在几周前， BAN2401却在18个月的节点上表明，这款新药能为疾病进展带来显著缓解。而PET分析结果也表明，患者大脑中的淀粉样蛋白水平有显著下降。今日，这项研究的具体数据在阿兹海默病协会国际大会（AAIC）上得到公布。
这项研究是一项设置安慰剂对照、双盲、具有平行组的随机2期临床试验，招募了856名由于阿兹海默病而带有轻微认知缺陷，或是患有阿兹海默病失智症的患者。他们的病情也通过淀粉样蛋白的病理学分析得到了确认。这些患者被随机分为5个剂量组，分别为每2周2.5mg/kg，每个月5mg/kg，每2周5mg/kg，每个月10mg/kg，以及每2周10mg/kg。研究评估的对象是相对于基线，18个月后在疾病生物标志物上的改变。其终点是阿兹海默病综合评分（ADCOMS）。阿兹海默病评估量表-认知自量表（ADAS-Cog）以及临床失智症评分总和（CDR-SB）也被纳入了考量。
研究表明，BAN2401在淀粉样蛋白的减少上，展现了剂量相关性。在最高剂量组（每2周10mg/kg）中，使用标准PET方法评估下，患者的淀粉样蛋白平均基线值为74.5，而18个月的平均数值为5.5，下降近70个单位，达到了统计学上的显著性（p<0.0001）。此外在18个月时，有81%的患者其状态从淀粉样蛋白阳性转为了阴性（p<0.0001）。
利用常规的统计方法，研究人员们确认了这项研究抵达了预先设定的最终疗效终点：在18个月时，BAN2401延缓了疾病的进展。在最高剂量组，相较于安慰剂，患者的临床衰退（依照ADCOMS）减少了30%（p=0.034）。而依照ADAS-Cog，最高剂量组更是延缓了临床衰退达47%（p=0.017）。
正如研究人员们本月早些时候所说的那样，本结果为淀粉样蛋白假说提供了关键的支持。而卫材与百健也期望能尽快与FDA进行商议，讨论这款药物的下一步进展。
“我们期望能尽快将这一疗法带给患者。”卫材的高级副总裁兼神经学部总裁Ivan Cheung先生说道。
参考资料：
[1] EISAI AND BIOGEN ANNOUNCE DETAILED RESULTS OF PHASE II CLINICAL STUDY OF BAN2401 IN EARLY ALZHEIMER’S DISEASE AT ALZHEIMER’S ASSOCIATION INTERNATIONAL CONFERENCE (AAIC) 2018
[2] Eisai, Biogen outline a 30% and 47% advantage for their Alzheimer’s drug BAN2401 — but critics drag stock down