福布斯网站健康频道专栏作家Bernard Munos近日发表文章，对美国FDA批准的新药进行了回顾。文章指出，2018年对于制药行业而言注定是不平凡的一年。在这一年，美国食品和药物管理局（FDA）共批准了61个新药，其中FDA药物评估和研究中心（CDER）批准了59个，另外两个是由FDA生物制品评估和研究中心（CBER）批准的重组疗法（Andexxa和Jivi）。
可以说，2018年不仅在新药批准数量和质量上刷新了记录，而且在几个重要趋势的肯定下，已成为了一个重要的分水岭。这也是另一个信号，即制药行业已经摆脱了第二个千禧年的头十年中所遭遇的创新危机。
罕见病占51%
在2018年批准的61个新药中，大多数（31个）新药针对的是罕见性疾病，包括13种癌症、5种代谢疾病、3种血液疾病、3种神经系统疾病、3种传染病。罕见病领域几乎总是存在着高度未满足的医疗需求，这些疗法收获了大量令人垂涎的FDA资格，特别是孤儿药资格（31个）、优先审查资格（26个）、快速通道资格（16个）、突破性药物资格（12个）。
大型制药公司占26%
值得注意的是，在2018年中，大型制药公司仅有16个新分子实体（NME）获批，占比仅为26%，在过去10年中，这一比例通常在35%-40%之间。
61个新药花落53家公司
根据统计，在2018年新药获批数量方面，有6家公司表现最为突出：辉瑞独占4个，Array、阿斯利康、礼来、盐野义、Shire分别占2个。而在过去10年中，在新药批准数量排名方面，正如人们所预料的，这一榜单主要由7家大型制药公司主导，其中诺华是最大的赢家，共有17个新药获得批准，之后是葛兰素史克和强生（均为14个）、辉瑞（13个）、阿斯利康和罗氏（均为12个）、默沙东（11个）。
文章指出，在该份榜单的下半部分，可以看到许多公司正在蚕食曾属于大型制药公司的位置。20年前，这些公司中有许多几乎没有商业存在，例如吉利德、百健、Shire、Vertex。
这些现象表明，在创新方面，公司规模可能不再像以前那样有用，而且在未来可能会变得更加不那么有用。专有数据和昂贵的基础设施长期以来一直是行业的标志和长期成功的要求。然而，随着数据成为一种商品，竞争的基础正在被重新定义。
成功越来越依赖于科学家从共享数据中提取更好知识的能力，这种技能不需要太大的规模。同样重要的是，随着科学扩展到新领域（如CAR-T、CRISPR、RNA及基因疗法等），药物开发人员所面临的转化挑战之前从未经历过，他们的解决方案需要度创新和创新思维能力，也需要与规模无关的能力。
文章最后，作者指出，制药研究正面临着前所未有的好时机。新药产量达到了空前的高水平；科学正在不断提供大量可转化的知识，这些知识涉及到迄今为止还无法触及的疾病和疾病变体；新型技术也正在为我们提供工具，以近乎零的成本捕获大量患者数据，这将推动生物医学研究的空前扩展。我们完全有理由相信，医药创新正朝着更高的方向发展。（新浪医药编译/newborn）
文章参考来源：2018 New Drugs Approvals: An All-Time Record, And A Watershed