——诺和诺德针对血友病A的一种新疗法获得美国FDA批准。但是，新批准的药物要到2020年之后才在美国上市。
本周二（2月19日），诺和诺德表示，美国FDA批准了其Esperoct（turoctocog alfa pegol）的生物制剂许可申请，用于治疗患有血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）的儿童和成人。作为血友病A患者的替代疗法，Esperoct被批准用于常规预防使用，以减少出血发作的频率，按需治疗，控制出血事件和出血围手术期的管理。
血友病A是一种遗传性出血性疾病，其中凝血因子VIII的缺失或缺陷可阻止血液正常凝固。凝血失败可引起频繁及自发性的出血，可导致长期的关节损伤和残疾。对于没有因子VIII抑制剂的血友病A患者而言，典型的治疗需要每周多次输注因子VIII替代物。Esperoct是一种延长半衰期因子VIII的药物，之前被称为N8-GP，用于A型血友病患者的替代治疗，可在成人和青少年中提供1.6倍的半衰期延长，在儿童中提供1.9倍的半衰期延长。
诺和诺德执行副总裁兼首席科学官Mads Krogsgaard Thomsen表示，“公司对这种新药在美国获批感到很兴奋。该药是诺和诺德提供给血友病A患者的一种重要扩展治疗选择。在美国，每5,000名出生的男性中就有一人受到血友病A的影响。我们相信，Esperoct将为血友病A患者提供一种轻负担且简单固定的给药方案，用于出血预防和治疗，从而提高生活质量。”
尽管对Esperoct带来的好处充满了信心，但诺和诺德表示，该种疗法在美国上市至少还要再等一年。该公司将责任归咎于第三方的知识产权协议。
该血友病治疗的批准是基于一项长达5年、入组270例先前接受过治疗的严重血友病A患者的临床试验。该药物通过固定方案进行给药，青少年或成人每四天注射一次，儿童每三到四天注射一次。在临床试验期间，Esperoct被证明可以为严重血友病A患者提供“有效的常规预防”；并被证明可以提供有效的预防措施。此外，当维持给药时，患者能够保持较低的中位数年度出血率（1.18）。
此外，诺和诺德公司表示，“临床试验表明，Esperoct在出血治疗和出血控制以及围手术期管理方面证明有效。在整个临床试验和年龄组中，Esperoct表现出良好的耐受性，未发现安全性问题。此次Esperoct新批准中的全部安全性资料与其他长效FVIII产品所报告的相似。”
2018年，诺和诺德针对血友病B患者推出了新药Rebinyn，这是一种聚乙二醇化重组人凝血因子IX。血友病B是一种严重的慢性遗传性出血性疾病，影响美国约5,000人。（新浪医药编译/Bernardo）
文章参考来源：
1、Novo Nordisk Snags FDA Approval for Hemophilia A Treatment
2、Novo Nordisk receives US FDA approval of ESPEROCT® (turoctocog alfa pegol, N8-GP)