近日，吉利德科学（Gilead Sciences）公司与insitro公司宣布达成战略研发合作，共同发现和开发治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的创新疗法。insitro公司是一家使用机器学习技术，革新药物开发和研发过程的生物技术公司。该公司在2018年正式成立，并且从Arch Venture Partners、GV（前谷歌风投）、Third Rock Ventures等著名风投机构获得1亿美元的A轮融资。这一合作标志着该公司利用机器学习进行药物开发的技术得到大型医药公司的肯定。
NASH是一种慢性肝病，其特征是肝脏中脂肪积累并出现炎症，导致肝细胞损伤。炎症和肝细胞损伤会引起肝纤维化，最终导致肝硬化和肝癌。NASH在肥胖症和2型糖尿病患者中更容易出现。目前，对这一疾病的治疗方法有限。虽然有多家公司在研发NASH疗法，但是关于NASH本身的病发机理没有得到完全的澄清。
insitro公司通过生成高通量、功能性基因组数据组，并且使用创新机器学习手段，与患者其它数据相关联，构建预测性模型。这些预测性模型能够加速靶标的选择和有效疗法的设计。根据合作协议，insitro的独创技术平台将被用于构建NASH的疾病模型和发现影响疾病进展和恢复的靶标。吉利德科学有权从这项合作中选择5个靶标，并且负责针对这些靶标的化学和开发工作。
insitro公司将获得1500万美元的预付款，根据运营里程碑可以获得额外3500万美元的近期付款。根据吉利德科学选择的5个靶标的临床前、临床期以及监管和推广里程碑，insitro公司最高可从每个靶标中获得2亿美元的后续付款，并且获得销售分成。
“吉利德科学致力于为NASH患者研发创新疗法，”吉利德科学公司首席科学官兼研发负责人John McHutchison博士说：“我们非常高兴有机会和insitro公司一起合作解决与这一复杂疾病相关的科学挑战。通过这一合作，我们将利用深度学习，探索NASH生物学和临床表现的科学机制，加快有效疗法的开发。”
“NASH是一种进行性肝病，它将成为美国导致肝脏移植的首要原因，”insitro创始人兼首席执行官Daphne Koller博士说：“我们很高兴能与吉利德科学合作，它是肝病领域的领先公司之一。我们将为发现NASH疗法提供创新工具，为世界各地的患者造福。”
我们祝贺insitro和吉利德科学公司达成这项机器学习研发新药的重要合作，也预祝这两家公司的合作能够发现治疗NASH的创新靶标，为治疗这一严重疾病早日带来创新疗法。
参考资料：
[1] Gilead and insitro Announce Strategic Collaboration to Discover and Develop Novel Therapies for Nonalcoholic Steatohepatitis. Retrieved April 16, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190416005296/en/