生物技术巨头安进（Amgen）近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Nplate（romiplostim）的一份补充生物制品许可申请（sBLA），用于免疫性血小板减少症（ITP）持续12个月或更少时间并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的成人患者。
安进研发执行副总裁David M. Reese表示，“自从FDA批准Nplate作为成人慢性ITP患者的第一个血小板增强剂以来的10多年里，该药已改变了成千上万例患者的生活。ITP患者在治疗方案上需要更多的灵活性，我们相信Nplate有潜力在ITP治疗方面更早的发挥作用。我们期待着与FDA就这一扩大的标签应用展开合作。”
此次sBLA的提交，是基于9项临床研究的数据。这些研究品谷了Nplate在ITP成人患者中的安全性和有效性，其中包括2项长期开放标签扩展研究。将Nplate的适应症扩展至纳入ITP持续12个月或更短时间的成人患者，得到了来自311例在入组研究前12个月内诊断为ITP的患者数据的支持。
免疫性血小板减少症（ITP）是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，特征为血液中血小板计数低（血小板减少症）和血小板生成受损。在美国，ITP在儿童群体中的年发病率估计为十万分之五点三。在临床上，TIP儿科患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。
Nplate是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，模仿人体的天然TPO，旨在提升ITP患者血小板计数。在美国和欧盟，Nplate已获批准用于对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者，以及用于ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。截至目前，Nplate已获全球67个国家批准。
原文出处：Amgen Submits Supplemental Biologics License Application For Nplate? (romiplostim)
原标题：升血小板药物！安进向美国FDA提交Nplate补充申请，及早治疗免疫性血小板减少症（ITP）