1月31日，强生旗下杨森制药公布称，公司与临床阶段基因疗法公司MeiraGTx Holdings达成了一项全球合作及项目许可协议，双方将在临床阶段遗传性视网膜疾病基因疗法候选产品上进行开发、生产及商业化合作，其中这些候选项目包括CNGB3或CNGA3基因突变所致全色盲以及X-连锁视网膜色素变性的基因疗法。此外，两家公司还形成了研究合作伙伴关系，以探索其他遗传性视网膜疾病的新靶点，并将进一步开发腺相关病毒（AAV）生产技术。
杨森制药心血管及代谢全球治疗区负责人James List表示：“我们很兴奋地扩大了投资组合，增加了创新的资产，这些资产可能改善视力或防止遗传性视网膜疾病所致的失明，而遗传视网膜疾病目前没有治疗选择。我们期待与MeiraGTx合作开发这些资产，并为遗传性视网膜疾病探索新的潜在靶点。”
根据该协议的条款，MeiraGTx公司将授予杨森视网膜疾病投资组合中某些临床资产的全球独家许可。两家公司还形成了一项研究合作，以开发一系列针对新基因目标的产品，杨森拥有获得其他遗传性视网膜疾病新疗法许可的独家选择权益。
杨森全球总监Mathai Mammen表示：“这一合作建立在杨森长期以来的传统基础上，即解决世界各地患者未得到满足的需求。通过这一合作，我们期待深化在基因治疗方面的专业知识，并利用广泛的研究和开发经验，帮助为患有遗传性视网膜疾病的人提供新的治疗方案。”
全色盲是一种遗传性视网膜疾病，该病阻止视锥光感受器的功能。患者尤喜暗、畏光，表现为昼盲，此外还有视力差、弱视、中心性暗点、摆动性眼球震颤等症状。目前还没有批准治疗全色盲的方法。
AAV-CNGB 3和AAV-CNGA 3是基因治疗候选药物，旨在恢复锥体功能，通过视网膜下注射传递到视网膜内大多数视锥所在的区域。AAV-CNGB 3已被美国FDA授予孤儿药物称号，罕见儿科疾病及快速通道认定，同时欧洲EMA授予其CNGB3基因突变全色盲治疗的孤儿药和PRIME认定。AAV-CNGB 3目前处在成人及儿童全色盲治疗的临床1/2期阶段。
X-连锁视网膜色素变性（XLRP）代表了视网膜色素变性最严重的形式，该病在儿童早期发病，并在20-30岁时迅速发展为失明。在XLRP中，锥状细胞与杆状细胞功能都很差，导致视网膜退化和完全失明。目前还没有经过批准的XLRP治疗方法。
AAV-RGPR用于治疗RGPR基因突变引起的最常见形式的XLRP。杆状和锥形光感受器都需要RPGR才能发挥作用。AAV-RPGR已经从FDA获得了快速通道指定和孤儿药指定，EMA也授予其孤儿医药产品指定。成人和儿童AAV-RPGR 1/2期临床试验正在进行中。
（新浪医药编译/David）
文章参考来源：
Janssen Enters Worldwide Collaboration and License Agreement with MeiraGTx to Develop Gene Therapy Programs for Inherited Retinal Diseases